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2017年11月 2日分

①Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy
 脊髄性筋萎縮症に対する単回投与の遺伝子置換療法

②Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy
 乳児発症性脊髄性筋萎縮症におけるヌシネルセンと偽処置対照との比較

③ACE Inhibitors and Statins in Adolescents with Type 1 Diabetes
 思春期 1 型糖尿病患児における ACE 阻害薬とスタチン

④Effects of Spaceflight on Astronaut Brain Structure as Indicated on MRI
 宇宙飛行士の MRI 上の脳構造に宇宙飛行が与える影響


以下、単語。


①,Gene-Replacement Therapy,遺伝子置換療法
①,Spinal Muscular Atrophy,脊髄性筋萎縮症
①,Spinal muscular atrophy type 1,脊髄性筋萎縮症 1 型
①,"progressive, monogenic motor neuron disease",進行性の単一遺伝子性運動ニューロン疾患
①,motor neuron disease,運動ニューロン疾患
①,with an onset during infancy,乳児期に発症する
①,achieve motor milestones,運動マイルストーンを達成する
①,functional replacement,機能的置換
①,survival motor neuron 1,生存運動ニューロン 1
①,adeno-associated virus serotype 9 carrying SMN complementary DNA encoding the missing SMN protein,欠失している SMN 蛋白をコードする SMN 相補的 DNA を組み込んだ血清型 9 型アデノ随伴ウイルス
①,adeno-associated virus serotype 9,血清型 9 型アデノ随伴ウイルス
①,SMN complementary DNA, SMN 相補的 DNA
①,permanent ventilatory assistance,永続的な呼吸補助
①,time until death,死亡するまでの期間
①,"In exploratory analyses,",探索的解析では,
①,scale of motor function,運動機能評価尺度
①,Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders,フィラデルフィア小児病院乳児神経筋疾患検査
①,studies of the natural history of the disease,疾患の自然経過に関する研究
①,"As of the data cutoff on August 7, 2017,",2017 年 8 月 7 日のデータカットオフ時点で,
①,historical cohort,歴史的コホート
①,gene delivery,遺伝子投与
①,11 sat unassisted,支えなしでお座りができたのは 11 例
①,9 rolled over,寝返りができたのは 9 例
①,11 fed orally and could speak,経口摂取と発語ができたのは 11 例
①,2 walked independently,ひとり歩きができたのは 2 例
①,Elevated serum aminotransferase levels,血清アミノトランスフェラーゼ上昇
①,4 patients were attenuated by prednisolone.,4 例がプレドニゾロンによって軽減された.
①,single intravenous infusion of adeno-associated viral vector containing DNA coding for SMN,SMN をコードする DNA を含むアデノウイルスベクターの単回静注
①,Further studies are necessary to confirm the safety and efficacy of this gene therapy,この遺伝子療法の安全性と有効性を確認するには,さらに研究が必要である.
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②,Nusinersen,ヌシネルセン
②,Sham Control,偽処置対照
②,Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy,乳児発症性脊髄性筋萎縮症
②,Spinal muscular atrophy,脊髄性筋萎縮症
②,autosomal recessive neuromuscular disorder,常染色体劣性神経筋疾患
②,caused by an insufficient level of survival motor neuron (SMN) protein,生存運動ニューロン(SMN)蛋白の発現量が少ないことで生じる
②,survival motor neuron,生存運動ニューロン
②,antisense oligonucleotide drug,アンチセンスオリゴヌクレオチド製剤
②,pre?messenger RNA splicing of the SMN2 gene,SMN2 メッセンジャー RNA 前駆体のスプライシング
②,full-length SMN protein,完全長 SMN 蛋白
②,"randomized, double-blind, sham-controlled, phase 3 efficacy and safety trial",有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検偽処置対照第 3 相試験
②,infants with spinal muscular atrophy,脊髄性筋萎縮症乳児
②,motor-milestone response,運動マイルストーンへの効果
②,defined according to results on the Hammersmith Infant Neurological Examination,Hammersmith 乳児神経学的検査の結果に基づく
②,time to death or the use of permanent assisted ventilation,死亡するまで,または永続的な呼吸補助を必要とするまでの期間
②,"To control the overall type I error rate at 0.05,",全体の第 1 種の過誤率を 0.05 で制御するために,
②,hierarchical testing strategy,段階的検定法
②,second primary end point and the secondary end points, 2 つ目の主要評価項目と副次的評価項目
②,"In the interim analysis,",中間解析において,
②,likelihood of event-free survival,無イベント生存の確率
②,likelihood of overall survival,全生存の確率
②,infants with a shorter disease duration,罹病期間が短かった例
②,infants with spinal muscular atrophy,脊髄性筋萎縮症の患児
②,Early treatment may be necessary to maximize the benefit of the drug. ,ヌシネルセンの利益を最大限に得るには,治療の早期開始が必要である可能性がある.
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③,ACE Inhibitors,ACE 阻害薬
③,ACE Inhibitor,ACE 阻害薬
③,Statins,スタチン
③,Adolescents with Type 1 Diabetes,思春期 1 型糖尿病患児
③,albumin excretion,アルブミン排泄量
③,during puberty,思春期に
③,development of microalbuminuria and macroalbuminuria,微量アルブミン尿,顕性アルブミン尿の発現
③,microalbuminuria,微量アルブミン尿
③,macroalbuminuria,顕性アルブミン尿
③,long-term risk factors,長期危険因子
③,renal and cardiovascular disease,腎疾患および心血管疾患
③,angiotensin-converting?enzyme (ACE) inhibitors,アンジオテンシン変換酵素(ACE)阻害薬
③,we identified 1287 with values in the upper third of the albumin-to-creatinine ratios,"アルブミン/クレアチニン比が上位 1/3 の 1,287 例を同定した"
③,with the use of a 2-by-2 factorial design,2×2 の要因デザインで
③,"minimizing differences in baseline characteristics such as age, sex, and duration of diabetes.",年齢,性別,糖尿病罹病期間などの患者背景の相違を最小化した.
③,albumin-to-creatinine ratio,アルブミン/クレアチニン比
③,early-morning urine samples,早朝尿検体
③,area under the curve,曲線下面積
③,development of microalbuminuria,微量アルブミン尿の発症
③,progression of retinopathy,網膜症の進行
③,changes in the glomerular filtration rate,糸球体濾過量の変化
③,lipid levels,脂質値
③,measures of cardiovascular risk,心血管リスクの指標
③,carotid intima?media thickness,頸動脈内膜中膜厚
③,levels of high-sensitivity C-reactive protein,高感度 C 反応性蛋白値
③,asymmetric dimethylarginine,非対称性ジメチルアルギニン濃度
③,negative findings for the primary outcome,主要評価項目に関する結果が陰性であったこと
③,"total, low-density lipoprotein",総コレステロール値,低比重リポ蛋白コレステロール値
③,non?high-density lipoprotein cholesterol levels,非高比重リポ蛋白コレステロール値
③,triglyceride levels,トリグリセリド値
③,ratio of apolipoprotein B to apolipoprotein A1,アポリポ蛋白 B/A1 比
③,carotid intima?media thickness,頸動脈内膜中膜厚
③,cardiovascular markers,心血管マーカー
③,glomerular filtration rate,糸球体濾過量
③,progression of retinopathy,網膜症の進行
③,adherence to the drug regimen,服薬レジメンへのアドヒアランス
③,serious adverse events were similar across the groups.,重篤な有害事象は全群で同様であった.
③,Juvenile Diabetes Research Foundation,国際若年性糖尿病研究財団
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④,anatomical configuration of the brain,脳の解剖学的構造
④,cerebrospinal fluid (CSF) spaces,髄液腔
④,T1-weighted MRIs,T1 強調 MRI 画像
④,ventricular volumes,脳室容積
④,volume of the central sulcus,中心溝容積
④,volume of CSF spaces at the vertex,頭頂部の髄液腔容積
④,vertical displacement of the brain,脳の垂直偏位
④,Narrowing of the central sulcus,中心溝の狭小化
④,Cine clips,シネ MRI 画像
④,upward shift of the brain,脳の上方偏位
④,optic-disk edema,視神経乳頭浮腫
④,narrowing of CSF spaces at the vertex,頭頂部での髄液腔の狭小化
④,National Aeronautics and Space Administration,米国航空宇宙局



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